Intervenções Inovadoras em Doenças Não Transmissíveis

O que é o tópico DISEASE-01

O tópico HORIZON-HLTH-2027-02-DISEASE-01-two-stage está inserido no programa de trabalho 2026-2027 do Cluster 4 do Horizonte Europa, dedicado à saúde. Aborda um problema sanitário e económico estrutural da Europa: as doenças não transmissíveis (NCD na sigla anglo-saxónica) representam mais de 80 por cento da carga total de doença no continente e são a principal causa de mortes prematuras evitáveis. A premissa da chamada é que a prevenção não funcionou em escala suficiente, e que urge investir em intervenções de tratamento e gestão clínica capazes de melhorar a qualidade de vida e prognóstico dos doentes que já vivem com estas patologias.

O âmbito é deliberadamente fechado: cardiovasculares, diabetes (tipo 1 e tipo 2), respiratórias crónicas e renais crónicas. Quatro famílias de doença, todas com prevalência elevada, todas com infraestrutura clínica europeia bem estabelecida, todas com investigação de mercado significativa. Outras doenças, incluindo oncológicas (que têm a sua própria Missão UE), neurodegenerativas ou raras, estão expressamente fora deste tópico.

A Comissão Europeia espera financiar oito projetos com contribuição UE entre 7 e 8 milhões de euros cada, com orçamento total para a linha de 63,8 milhões. É o tópico com maior alocação financeira da chamada HORIZON-HLTH-2027-02-two-stage. O instrumento é uma Research and Innovation Action em formato lump sum, com cofinanciamento de 100 por cento. O formato é two-stage, abertura prevista para 10 de fevereiro de 2027, primeira fase em blind evaluation até 13 de abril, segunda fase até 22 de setembro do mesmo ano.

Necessidades que este instrumento resolve

O tópico tem perfil duplo. É uma alavanca de investigação clínica para hospitais e centros académicos com infraestrutura de ensaios. É também canal de financiamento Phase 1-2 para empresas com candidato terapêutico, dispositivo médico ou plataforma digital orientada a NCDs.

• I&D e ciência: a chamada financia ensaios clínicos early-stage (Phase 1 e/ou Phase 2 para intervenções farmacológicas, ou equivalentes para não-farmacológicas) que validem novas intervenções em NCDs. Inclui também o desenvolvimento de tecnologias digitais associadas (IA, wearables, monitorização ambulatória), análise de Real-World Data e estudos de avaliação económica em saúde.
• Digitalização e IA: a Comissão é explícita ao pedir uso ou desenvolvimento de tecnologias digitais para implementação e monitorização da intervenção, incluindo IA generativa, wearables, gémeos humanos virtuais e tecnologias não intrusivas para monitorização ambulatória. Hardware e software devem ser interoperáveis com normas internacionais. As intervenções digitais não são opção, são exigência transversal.
• Arranque e validação: a participação de startups, microempresas e PME é encorajada com explícito objetivo de reforçar a sua base científica e tecnológica, explorar o seu potencial de inovação e abrir caminho à exploração comercial. É tópico onde uma biotech ou medtech com candidato em fase pré-clínica avançada pode entrar num consórcio europeu de hospitais e investigadores que conduzem o ensaio clínico.

O que tem de estar pronto à entrada da proposta

A barra de entrada deste tópico é mais alta do que numa chamada RIA típica. A Comissão exige um conjunto preciso de evidências e materiais já preparados no momento da submissão. Equipas que entrem com um conceito promissor mas sem trabalho prévio realizado partem em desvantagem material.

• Proof-of-concept completo: os ensaios clínicos propostos têm de estar suportados por proof-of-concept de segurança e eficácia clínica já completado. Não é admissível propor-se completar primeiro o proof-of-concept e depois conduzir os ensaios. A proposta entra com o proof-of-concept fechado.
• Protocolo clínico em rascunho: tanto a investigação pré-clínica como o draft do protocolo do ensaio clínico devem estar completos à data da submissão. O Detailed Budget Table do formato lump sum tem de refletir um plano de execução já maduro, não um esboço.
• Consultas preliminares com ética e reguladores: as propostas têm de apresentar evidência de consultas preliminares com autoridades regulatórias e comissões de ética. Em prática, isto significa pelo menos uma scientific advice junto da EMA ou agências nacionais, ou pareceres de início de ética de instituições parceiras, antes da submissão.
• Plano de recrutamento credível: a feasibility assessment tem de incluir critérios apropriados de seleção de doentes e planos realistas de recrutamento, justificados por publicações ou resultados preliminares. Estudos com horizonte de recrutamento irrealista em mercados europeus saturados de ensaios concorrentes são lidos com cepticismo.

Modelo de subvenção e parâmetros

Com 8 projetos esperados e orçamento agregado de 63,8 milhões, este é tópico em que vários consórcios europeus serão selecionados em paralelo. A diversidade de NCDs cobertos permite especialização: um consórcio pode trabalhar apenas diabetes tipo 2, outro apenas insuficiência cardíaca, outro apenas DPOC. Não é necessário cobrir todas as quatro famílias de doença numa mesma proposta; é até desaconselhado.

O que cada proposta tem que articular

A Comissão definiu um conjunto de componentes que cada proposta tem que demonstrar, e a sua leitura conjunta revela a profundidade exigida. Os elementos não são opcionais nem podem ser tratados como secundários no work package de comunicação.

• Estratificação multi-dimensional: sexo e género, idade, deficiência, origem étnica, estatuto socioeconómico, variações genéticas e epigenéticas. A medicina personalizada e a equidade em saúde estão no centro da avaliação. Propostas com população de estudo homogénea e não estratificada perdem materialmente em Excellence e Impact.
• Aproveitamento de dados existentes: uso de health data infrastructures como BBMRI, ELIXIR, EU-OPENSCREEN, ECRIN, EATRIS, biobancos, registos e cohorts. Geração de novos dados em conformidade com princípios FAIR e contribuição para o European Health Data Space (EHDS). É elemento estrutural, não acessório.
• Componente digital interoperável: uso ou desenvolvimento de tecnologias digitais (IA, wearables, gémeos humanos virtuais) com critérios obrigatórios de não-enviesamento, inclusividade e ética. A interoperabilidade tem de seguir normas internacionais. Segurança das comunicações deve considerar criptografia pós-quântica.
• Avaliação económica em saúde: health-economic assessment robusto, análise de Real-World Data e estratégia de escalabilidade. Sem este componente, a Comissão lê a proposta como cientificamente competente mas estrategicamente ingénua.
• Envolvimento de doentes e cuidadores: doentes, representantes de doentes e cuidadores têm de estar envolvidos no desenho da intervenção, não apenas como sujeitos do ensaio. Tópicos da Comissão em saúde ganharam exigência crescente neste eixo, e candidaturas que apresentam patient involvement como linha orçamental simbólica perdem em Impact.
• Contributo SSH: a proposta tem de incluir contribuição efetiva de Ciências Sociais e Humanidades, com peritos, instituições e expertise especificamente integrados, não tratados como anexo de comunicação.

Ecossistema clínico nacional

Portugal tem ecossistema clínico e científico com aderência alta a este tópico em pelo menos três das quatro famílias de doença. Em cardiovasculares, o CHULN, CHUSJ, CHUC, IPC Lisboa, Hospital Pedro Hispano, Centro Hospitalar do Algarve e várias unidades de cardiologia em hospitais distritais têm capacidade de ensaio clínico. A SPC e os centros de investigação como o iMM, o IBMC, o CINTESIS e o CHRC têm produção académica relevante.

Em diabetes, a Direção-Geral da Saúde mantém Observatório Nacional da Diabetes com dados longitudinais. O CEDOC, o CIBIM, o iMM, a Sociedade Portuguesa de Diabetologia e centros de investigação clínica em hospitais centrais têm capacidade integrada. Em doenças respiratórias crónicas, a SPP, o CINTESIS, o CICS-UBI, hospitais com referência em pneumologia e centros como o de São João têm capacidade. Em doenças renais crónicas, a SPN, a APIR e centros de nefrologia hospitalar têm casuística e dados clínicos significativos.

Do lado empresarial, há startups e PME portuguesas em saúde digital aplicadas a NCDs (gestão de diabetes, telemonitorização cardíaca, IA para imagiologia, ferramentas de gestão de medicação), empresas em dispositivos médicos e algumas biotechs em fases iniciais com candidatos farmacológicos. A Hovione tem capacidade GMP relevante para componentes farmacológicos. A Bial mantém pipeline clínico em SNC e tem prática regulatória. A AIBILI em Coimbra é referência em condução de ensaios clínicos internacionais multicêntricos.

A vantagem comparativa específica está em três pontos. Primeiro, o Sistema Nacional de Saúde tem registos populacionais consolidados em NCDs (diabetes, DPOC, doença renal crónica) que constituem activo de dados rico para Real-World Data. Segundo, a estrutura clínica é geograficamente concentrada o suficiente para permitir recrutamento eficiente em estudos multicêntricos. Terceiro, há massa crítica em saúde digital com perfil exportável, tipicamente em consórcios europeus de outras geografias.

O que recomendamos

Este tópico tem maior número de slots e ticket por projeto na linha de NCDs do Cluster Health. A concorrência será forte mas o universo de selecionados é também grande. Quatro elementos costumam separar propostas competitivas das que não passam.

Primeiro, a escolha da doença específica dentro do âmbito é decisão estratégica. Submeter sobre cardiovasculares em geral é caminho para perda. Submeter sobre uma indicação específica (e.g., insuficiência cardíaca com fração de ejeção preservada, diabetes tipo 2 mal controlado com obesidade, DPOC moderado-grave em fumadores, doença renal crónica em estado 3-4 com diabetes) com unmet need claramente caracterizado é caminho competitivo. A precisão da indicação é prova de maturidade do consórcio.

Segundo, o pre-work tem de ser visível na proposta. As consultas com ética e reguladores, o proof-of-concept concluído e o protocolo em draft devem ser apresentados com referências documentais concretas. Equipas que entram com promessas de pre-work são lidas como prematuras. A scientific advice da EMA ou de uma agência nacional, com data, é elemento de credibilidade material.

Terceiro, a integração digital tem de ser desenhada como elemento clínico, não como tecnologia adicionada. Wearables, IA ou gémeos virtuais sem integração no protocolo do ensaio e sem reflexo nos endpoints clínicos são lidos como cosméticos. Propostas competitivas usam a tecnologia digital para gerar dados que melhoram a avaliação da eficácia ou para reduzir custo e tempo de recrutamento e seguimento.

Quarto, a estratégia de Real-World Data e avaliação económica tem de ser elemento estrutural. A Comissão sinaliza com força que pretende intervenções com plano de sustentabilidade e escalabilidade. Em economia da saúde, isso significa modelação de custo-efetividade desenhada a partir dos endpoints clínicos do estudo, com pressupostos baseados em dados europeus e ajustamentos por contexto nacional. Para biotechs, medtechs, startups de saúde digital, hospitais centrais e centros de investigação clínica portugueses com candidato em diabetes, cardiovasculares, respiratórias ou renais, este tópico é janela competitiva clara. Sugerimos uma conversa preliminar focada em três pontos: avaliação da maturidade do dossier clínico e regulatório, mapeamento dos parceiros europeus prioritários e desenho da componente digital e de Real-World Data, na perspetiva de coordenação ou de integração em consórcio liderado.