Biomarcadores Preditivos com IA para Doenças Crónicas

O que é o tópico TOOL-01

O tópico HORIZON-HLTH-2027-02-TOOL-01-two-stage pertence ao Cluster 1 do Horizonte Europa, na destination dedicada a novas ferramentas, tecnologias e soluções digitais para uma sociedade saudável. Financia o desenvolvimento clínico de biomarcadores preditivos de progressão de doença e de resposta ao tratamento em doenças crónicas não transmissíveis, com recurso a metodologias de inteligência artificial já estabelecidas.

A dotação indicativa é de 44,2 milhões de euros para 2027, repartidos por seis projetos com contribuição europeia entre 6 e 8 milhões de euros. É o tópico com maior número de projetos esperados no concurso em duas fases de 2027, o que sinaliza abertura a uma diversidade de doenças e de abordagens. A ação é do tipo Research and Innovation Action.

O problema que o tópico ataca está claramente enunciado no programa de trabalho. Foram descobertos biomarcadores clinicamente relevantes na ordem das dezenas de milhares, mas apenas alguns chegaram à prática clínica. O paradigma do biomarcador único é insuficiente para doenças crónicas, progressivas e multifatoriais, onde os fenótipos clínicos são heterogéneos entre doentes e dentro do mesmo doente ao longo do tempo.

Necessidades que este instrumento resolve

Este tópico vive no cruzamento entre investigação clínica e engenharia de dados. Não se enquadra apenas como ciência da saúde nem apenas como projeto de inteligência artificial. Essa dupla natureza é o que define a composição do consórcio vencedor.

• I&D e ciência: o financiamento cobre o mapeamento e avaliação de biomarcadores já usados na clínica e de candidatos oriundos de estudos anteriores, a geração de dados novos em pequena escala quando necessária para treino de modelos e ainda a montagem de uma plataforma de validação com estudos em coortes independentes e estudos clínicos exploratórios.
• Digitalização e IA: o núcleo tecnológico assenta na adaptação de métodos de IA estabelecidos para integrar dados de biomarcadores com dados longitudinais e do mundo real, no desenvolvimento de métricas de desempenho que avaliem exatidão, fiabilidade e reprodutibilidade, na avaliação de enviesamento inerente aos modelos e na construção de ferramentas de visualização e apoio à decisão para uso clínico.

Adaptar métodos, não inventar métodos

Existe uma instrução no âmbito que muda por completo o perfil de proposta esperado. O programa pede explicitamente que se adaptem e apliquem métodos de IA estabelecidos em vez de desenvolver métodos novos de raiz. Consórcios liderados por grupos de aprendizagem automática que queiram propor arquiteturas originais estão a ler o tópico errado.

Há ainda um requisito de prova antecipada. Os candidatos devem demonstrar já na proposta que os dados clínicos de qualidade adequada estão prontamente disponíveis, de modo a garantir treino e otimização sólidos e rápidos dos modelos. Uma proposta que planeie recolher os dados durante o projeto perde credibilidade no critério de Implementação.

Os biomarcadores em estudo devem ser multimodais, cobrindo por exemplo marcadores moleculares, celulares, fisiológicos, de imagem, comportamentais e digitais, ou combinações destes. O programa exige também que os candidatos justifiquem por que razão o desenvolvimento dos biomarcadores propostos é imperativo para responder às necessidades clínicas ainda não satisfeitas nas doenças em estudo.

Toda a análise deve incluir estratificação por sexo biológico e, quando viável, integrar variáveis relacionadas com género e determinantes sociodemográficos capazes de modular as trajetórias de doença ou a eficácia terapêutica.

Quatro blocos, todos obrigatórios

A estes acresce a obrigação de desenvolver um plano de valorização dos resultados e uma estratégia regulamentar alinhada com os requisitos de qualificação dos biomarcadores e das ferramentas de IA, com articulação atempada com os reguladores. O programa é explícito ao pedir que os candidatos priorizem a exploração dos resultados de investigação dentro da União Europeia.

Duas fases e uma avaliação cega

Este tópico segue o modelo em duas fases, com uma particularidade que condiciona a escrita da proposta. As propostas de primeira fase são avaliadas de forma cega, o que significa que os candidatos não podem divulgar nomes de organizações, acrónimos, logótipos nem nomes de pessoal no resumo nem na Parte B da candidatura de primeira fase.

O limiar global da primeira fase não é um valor fixo. É definido de modo a que o orçamento total pedido pelas propostas admitidas à segunda fase fique o mais próximo possível de quatro vezes o orçamento disponível, nunca abaixo de três vezes e meia. Na prática, a taxa de passagem depende do universo de candidaturas de cada ano.

Quanto à elegibilidade, qualquer entidade legal estabelecida nos Estados Unidos pode receber financiamento da União. Existe, contudo, uma restrição geográfica com efeito prático na governação do consórcio: os estudos clínicos prospetivos devem ser liderados por entidades da União Europeia, da EFTA ou de países associados. O tópico está ainda sujeito a restrições para proteção das redes europeias de comunicação.

A participação de PME é encorajada, com o objetivo de reforçar a sua base científica e tecnológica e valorizar as suas inovações em saúde. As propostas devem aplicar boas práticas de proteção de dados pessoais em conformidade com o RGPD e detalhar os estudos clínicos no anexo dedicado do sistema de submissão.

O que recomendamos

O fator decisivo neste tópico não é o modelo de IA, é o acesso a dados. Quem controla coortes longitudinais bem fenotipadas, com consentimento compatível com reutilização e com qualidade suficiente para treinar modelos, tem uma posição negocial forte em qualquer consórcio. Quem traz apenas capacidade computacional entra como fornecedor de serviço.

A avaliação cega da primeira fase tem uma consequência que vemos ser subestimada. Sem nomes nem reputação institucional a suportar a proposta, o texto tem de ser autossuficiente na demonstração de que os dados existem e são adequados. Descrever coortes de forma anonimizada mas convincente, com números, janelas temporais e variáveis disponíveis, é uma competência de escrita específica que vale a pena preparar com antecedência.

Para entidades portuguesas, existem três posições realistas. Centros hospitalares e unidades locais de saúde com registos clínicos consolidados numa doença crónica específica, que entram como fornecedores de coorte e locais de validação. Grupos de bioinformática e ciência de dados em saúde, que assumem work packages de modelação. E empresas de software clínico capazes de construir as ferramentas de visualização e apoio à decisão, uma componente frequentemente órfã nos consórcios académicos.

Sobre a estratégia regulamentar, uma nota de realismo. A qualificação de biomarcadores junto da Agência Europeia de Medicamentos é um processo longo e um projeto de quatro anos não o conclui. O que a avaliação valoriza é um percurso credível com marcos definidos e contacto precoce com o regulador, não a promessa de qualificação concluída até ao fim do projeto.

O calendário deste concurso é generoso comparado com o de fase única. Entre a primeira e a segunda fase existem mais de cinco meses, o que permite construir a componente de implementação depois de confirmado o interesse na ideia. Isso torna o TOOL-01 um bom ponto de entrada para consórcios que se estejam a formar agora, ao contrário dos tópicos de fase única do mesmo ano.